SMA ilk kez anne karnında tedavi edildi

Genetik bir rahatsızlık olan Spinal Musküler Atrofi (SMA), doğumdan önce başlayarak kas zayıflığının kötüleşmesine neden oluyor. Hastalığın en yaygın ve şiddetli formunda çocuklar genellikle iki yaşını geçemiyor.

ABD’deki St. Jude Çocuk Araştırma Hastanesi bilim insanları, ilk kez bir SMA hastasına rahim içi tedavi uyguladı. Daha önce yalnızca doğum sonrası uygulanan tedavi, bu kez hamileliğin son altı haftasında anneye verildi.

Tedavide, İsviçreli biyoteknoloji firması Roche tarafından üretilen ve Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanan ilk oral ilaç Risdiplam kullanıldı.

Doktorlar, SMA Tip 1 teşhisi konulan bebeğin tedaviye doğumdan bir hafta sonra da devam ettiğini belirtti. SMA, yaklaşık her 6 bin bebekten birinde görülüyor.

St. Jude Deneysel Nöroterapötik Merkezi Direktörü Dr. Richard Finkel, "Öncelikli hedeflerimiz uygulanabilirlik ve güvenlik, bu nedenle ebeveyn ve çocuğun iyi durumda olduğunu görmekten çok memnunuz." dedi.